2023/07/18
採択
総合医学研究所?西園啓文 講師／AMED 令和5年度 再生?細胞医療?遺伝子治療実現加速化プログラム（再生?細胞医療?遺伝子治療研究開発課題（基礎応用研究課題））（代表?自治医科大学?小島華林准教授）
研究课题「遗伝子発现制御机构の开発による搁别迟迟症候群及び惭贰颁笔2重复症候群の遗伝子治疗开発」（研究代表?自治医科大学?小岛华林准教授）
MECP2遺伝子の変異は女児におけるRett症候群、男児におけるMECP2重複症候群など重度な知的障害など深刻な症状を引き起こします。自治医科大学?小島華林准教授を研究代表とする自治医科大学、東京大学、理化学研究所、金沢医科大学の研究チームは、MECP2関連疾患の遺伝子治療を目指し、AMED 令和5年度 再生?細胞医療?遺伝子治療実現加速化プログラム（再生?細胞医療?遺伝子治療研究開発課題（基礎応用研究課題））に採択されました。
金沢医科大学?西園分担グループでは、進化的にマウスとヒトの中間に位置し、神経科学領域で利用されている実験動物のツパイ（Tree Shrew）やスナネズミを用いて、ゲノム編集によりMECP2の機能を操作した新しいRett症候群モデル動物を作製し、他の研究分担グループの開発した遺伝子治療評価を実施することを目標に研究を行う計画です。
详细は
